高山峻岭流水人家

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回答农博的问题:基因治疗已经进行了几十年了。

高山峻岭流水人家 (2018-11-27 17:35:52) 评论 (0)

著名的例子是”bubble baby “或者叫SCID (Severe combined immune deficiency).

这是由单基因突变导致ADA(一种酶)缺乏而使白细胞生产减少而无法抵抗感染。

死亡率极高。

现在用干细胞技术