世上最贵药物 每剂350万美元 获美国FDA批准出售

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美国食品药物管理局(FDA)批准澳洲制药公司CSL Behring的B型血友病一次性基因疗法用药“Hemgenix”,患者只需接受一次药液注射,毋需再接受常规性治疗,但单剂的费用达天价350万美元,成为现时全球最昂贵的药物。

血友病是罕见遗传性疾病,因缺乏凝血因子而导致血液无法正常凝结,一旦体内出血会危及性命和健康。B型血友病是血友病的一种,由凝血因子IX缺失所致。据报这款“天价”新药Hemgenix可把缺失凝血因子基因输送到肝脏中,借此制造凝血因子IX,依据关键研究结果,只需施药一次,就能把一年内预期发生的出血事件减少54%,高达94%患者可免于耗时、昂贵的因子IX注射。

Hemgenix是至今第一个、唯一针对成人B型血友病的一次性基因疗法药物,虽然每剂价格高达350万美元,但公司的声明指可为B型血友病病人减轻经济负担,因为如果常规注射因子IX,累积的支出更大。