评论: 先天患亨特综合症男孩接受首个基因治疗,效果让医生震惊
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mz6699
发表评论于 2025-11-26 05:33:25
体外细胞疗法对病因明确的基因疾病的有效性是广为接受的。问题是毒性，副作用与成本。目前，体内细胞疗法也已经进入临床阶段。
周8皮
发表评论于 2025-11-26 04:04:20
一楼得陇望蜀了。
能有效地一劳永逸治疗一种罕见难治病，已经非常幸运。即使不能从胚胎阶段筛查发现。但这些能够被治疗的幸运患者从此有了正常独立生活的可能，他们的父母也不再会绝望。
新中美
发表评论于 2025-11-26 03:53:00
如果能从胎儿阶段就筛查出异常，孩子一出世就接受治疗就更好了
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