11月20日，是世界儿童日。

不同于很多人熟知的六一国际儿童节，世界儿童日具有特殊的意义。它旨在唤起全世界进一步倾听儿童呼声，关心儿童权利，并尤其关注弱势与困境儿童。在我国，约有2000万罕见病患者。 关注由于罕见病问题导致身体、生活受影响的孩子及其家庭。致力于通过相关各方链接、协同，共同应对罕见病所带来的挑战，有利于使该群体享有平等、有尊严的生活。

11月初的一天，首都儿科研究所（简称儿研所）风湿免疫科，2病区主任李建国接诊了一名来自安徽的13岁患儿。

面部皮疹、胳膊皮肤溃疡、全身钙化严重，“身上不能碰，一碰就喊疼”。

这是幼年型皮肌炎比较重度症状，需要住院系统治疗，否则就有终身残疾甚至生命危险。

一听住院费和治疗费，带着孩子来看病的爸爸和奶奶差点儿哭出来。他们带着患儿在四处治疗了3年之久，家里的钱都花没了也没啥效果，孩子还在不断加重。听别人介绍来到儿研所，“想着来看看，但家里实在治不起了。”

想治病但实在没钱，孩子一生可能就完了。

这种情况，从事儿童风湿免疫病专业的李建国不是第一次遇到。放在两年前，她只能发愁的睡不着觉。

但如今，她可以找三位患儿的家长商量一下，他们4人创办的“萌芽公益”是否能帮这个家庭度过难关。

5万元救命钱很快打到医院，“钱虽然不多，但起码能让这个家，这个孩子看到希望。”李建国说。

你知道“幼年型皮肌炎”吗？患儿早期会出现发烧、口腔溃疡、走路爱摔跤等症状，并因为易被父母忽视，导致错过最佳治疗阶段。11.20世界儿童日，让我们关注这种罕见病，一起为孩子发声。

极易被耽误的幼年型皮肌炎

幼年型皮肌炎是一种罕见的儿童风湿免疫病，主要表现皮疹和肌无力，严重的可以侵害全身各种脏器，甚至危及生命。

“这病很容易被耽误。”李建国说，她接手的患儿很多都是在县市医院的皮肤科、骨科、神经科治疗了很长时间，但越来越严重，实在没办法了，才到北京来看病，“错过了最佳治疗期”。

发烧、关节疼、口腔溃疡、不愿走路、走路爱摔跤，都可能是幼年型皮肌炎的早期症状。

李建国说，儿童风湿免疫病比较罕见，加上全国儿童风湿免疫专业大夫比较少，多集中在北京、上海等大城市，偏远地区医院确诊的确存在难度。

2017年3月，不到两岁的亚亚变得不爱吃饭，走路爱摔跤，脸蛋、嘴唇都是红红的，晚上睡觉翻身困难，早上穿衣服总会哭。亚亚妈妈以为是消化不好，红红的脸蛋是冬天太冷冻的，想着过了春天就会好了，并没有引起重视。

直到亚亚连续发烧，呼吸困难，住进当地医院呼吸科病房，“我以为她像以前一样发烧咳嗽，住一周就会出院了。”亚亚的妈妈说。

但病情越来越重，全身都肿起来，眼睛睁不开，说不出话，翻不了身，医院检查单上12种待排除的病，这让亚亚妈妈感到恐慌和无助。最终确诊皮肌炎，亚亚妈妈回忆，当时听到这个名称，自己还莫名的轻松起来，心想孩子没有得血液病就好，只是有点炎症而已，过几天就可以出院了，“后来才知道，那个时候自己有多无知”。

整整3个月，亚亚的病没有一点好转的迹象，不能喝水、不能拿东西，“每天耷拉的脑袋趴在我的肩膀上哭闹，我也哭了3个月”。

经病友介绍，亚亚妈妈带着孩子找到儿研所李建国主任。

经过漫长系统治疗，现在亚亚已经全部停药了，也长高了，肌力恢复了，像正常孩子一样上学了。

点击萌芽公益救助计划

，助力像亚亚一样的罕见病患者

病友群里成立的公益组织

家住四川泸州古蔺县山区的小月月，4岁的她患上幼年型皮肌炎中罕见的抗NXP2抗体类型，已经严重到深夜腹部剧痛至虚脱，爸爸带着她来到北京儿研所找到李建国主任。

李建国说， 抗NXP2抗体类型幼年型皮肌炎，如果一直不缓解，出现腹痛要注意胃肠道穿孔的可能性，非常危险，“死神随时光顾”。此前有几个抗NXP2抗体类型幼年型皮肌炎，他们合并消化道穿孔早期很难诊断，确诊的时候都很晚了，死亡率很高。

除了病情，更让李建国发愁的是小月月的家庭情况。父母靠着种地为生，月收入1千多块钱，“根本不够给孩子治病”。

来自四川山区的4岁小女孩月月，患有幼年型皮肌炎中罕见的抗NXP2抗体类型，严重到肠道穿孔痛至虚脱。（照片已获授权）

作为罕见病的幼年皮肌炎，轻者需要10万左右的治疗费用，重者需要几十万，“关键是很少能根治，需要几年漫长的系统治疗，有些药需要两周到1个月住一次院，一般家庭很难坚持。”

作为一名医生，让李建国最难受的是，眼看患儿就要好转了，家里没钱了，治不起了，孩子病情就可能反复，作为医生的她却无能为力。

“进口药6000多块一盒药，一个月就要一盒。”一位患儿家长说，孩子得病前他看过《我不是药神》，当时还怀疑是不是真有这事儿。孩子患病后，他加入了病友群才发现，“真的有人买走私药吃，甚至是吃别人剩下的药。”

这位家长说，在群里你才知道这个病对困难家庭意味着什么，全家一月收入一两千块，每个月吃药得要6000多块（进口药），国产药也得3000多块，“让这个家怎么活？”

李建国也在病友群，义务给患者家长做指导，“慢病管理心理建设很重要，但看着那些走投无路的家长，都不知道说什么”。

2018年的一天，有位病友在群里发了一条大病基金的消息，“要是幼年皮肌炎有基金该多好。”李建国在群里回复，当时她并未多想。

“我想帮李主任完成这个心愿。”同在病友群的奥莉妈妈记在了心上。

奥莉妈妈说，奥莉1岁半患上幼年皮肌炎，家里好几个学医的都不知道这么小的孩子也会得这个病。她带着奥莉四处求医，最后医生直接跟她说孩子最多再活1个月。不愿放弃的妈妈，最终找到儿研所风湿免疫科，“李主任能设身处地站在患者、家属的角度考虑，不仅医治了孩子，更是我们能坚持过来的精神支柱。”

奥莉妈妈开传媒公司，她拿出20万想跟跟李建国成个基金，帮助这些没钱治疗的皮肌炎幼儿。听到这个消息，患儿果果的妈妈加入进来，患儿芒果的爸爸也加入进来。

大家凑了几十万，成立了“萌芽公益”，救助难治性重症幼年型皮肌炎患儿。

“萌芽公益”的4位创始人，从左往右为芒果爸爸、果果妈妈、李建国医生、奥莉妈妈。

白天忙工作晚上干公益

刚开始大家根本不知道怎么弄，想着成立个基金，一打听要到国家部门审批，“我们这点儿钱根本不可能。”李建国回忆。

后来他们找到一家公益平台挂靠，学习了一些做公益的流程，便开始探索起来。

白天忙各自的工作，晚上忙“萌芽公益”，由于不在一个城市，经常是电话会议。

4人分工明确：李建国从医生角度评估被救助患儿的情况；果果妈妈负责救助材料申报审核等；精通互联网的芒果爸爸，负责运营官网、公众号，更重要的是“翻墙”学习借鉴国外治疗、救助皮肌炎患儿的知识；奥莉妈妈负责科普视频的制作等；4个人同时还都是志愿者，负责2个病友群1000多人的“慢病管理”和“心理建设”。

芒果爸爸说，为了回答好群里病友的提问，向李建国主任请教，再加上他上网自学，现在连李建国都叫他“吕大夫”了。

除了这些，4个人最大的任务就是募款，由于没有经验，这两年网上募款还不到1万块钱，大部门来自开公司做企业的亲戚朋友捐款，“基金”一度达到一百五六十万元，都放在平台帐号。困难患儿审核通过后，平台会将钱打到医院账户，专门用于这些患儿的救治。

“已经帮助了二三十个孩子。”李建国说，由于资金有限，尽量帮助更多的孩子，他们在花这些钱的时候都是小心谨慎，“钱少的时候，我们都是资助5000元到1万；钱多点儿了，我们才敢资助5万元。”

5万元救了小月月的命。

经过儿研所风湿免疫团队治疗，小月月奇迹般渐渐康复了，露出了她这个年龄应该有的灿烂笑容。如今，在四川老家，小月月已经能跟父母下地干农活了。看病借了许多债，生活依然艰辛，但一家人有了希望和奔头，“多么可爱，多么俊秀的小姑娘。”4个创始人手机里都存着小月月的多张照片，让他们觉得充满了力量。

如今患儿小月月已经能跟父母下地干农活了，灿烂的笑容挂在脸上。（照片已获授权）

问起做这件事的动力，“萌芽公益”的4个创始人没有豪言壮语，但都用了“感同身受”这个词。

医生李建国，每天接触到皮肌炎患儿，这样的环境会时时刻刻提醒她，尽最大努力医治更多的患儿。

三位患儿的家长说，因为自己经历过那种“崩溃”的状态，是李建国主任帮助了他们，现在是和李建国一起帮助更多的人。

为更多早发现早确诊早治疗

“萌芽公益”运营过程中也有了更多的思考。

李建国认为，除了救助已有患儿，还应该加强幼年皮肌炎的科普宣传，让更多的人了解幼年皮肌炎，就会让更多的患儿早发现、早确认、早治疗。

经常“翻墙”学习的“吕大夫”想的更远，他发现国外一些罕见病的基金会，会把更多的捐助支持科研。目前幼年型皮肌炎尚未找到明确的病因，除了对患儿的救助外，还应该加大对儿童风湿免疫专业人才的科研支持，争取早日彻底攻克幼年型皮肌炎。

想做的事情越多，越发现4个人的力量有限。

“这两年见到开公司的朋友就游说人家。”芒果爸爸说，他们认识开公司做企业的朋友有限，也不能总让同拨人捐款，需要更多人的关注和支持。

今年11月，“萌芽公益”与中华少年儿童慈善救助基金会合作，在腾讯公益平台发起“萌芽公益救助计划”，涉及的病种除了幼年皮肌炎，还包括所有难治性重症儿童风湿免疫病，期待更多人关注这些罕见病。

作为一种罕见病，“有人得了这种病，从某种意义上是他们替我们得的，我们应该去感激他们，帮助他们。”李建国说。

科普儿童风湿免疫病

儿童风湿免疫病包括幼年皮肌炎、儿童系统性红斑狼疮、儿童血管炎，儿童免疫缺陷等，都是儿童罕见病，一旦确诊都需要数年甚至终身治疗，给患儿的家庭带来沉重的经济负担和精神压力。

同时，对于这种发病率低、危害性大的儿童风湿免疫疾病，公众的知晓率非常低，甚至很多基层医院的医生都不熟悉这种病，在确诊之前往往要走非常曲折的求医之路。
皮肌炎患儿的初步症状（照片已获授权）